「癌症之王」胰腺癌是一種來源於胰腺組織惡性細胞的實體腫瘤疾病。5年生存率不足10%，中位數生存期6-9個月，僅在2020年，全球新發胰腺癌病例約49萬人，胰腺癌死亡病例約46萬人。超過80%的患者初次診斷即為局部晚期或遠處轉移，導致無法進行手術切除治療，15%-20%的胰腺癌患者可以接受手術治療，但短期內的局部或遠處復發非常常見，大多數轉移性胰腺癌患者，5年生存率僅為3%。

此專利的第一發明人，浙江大學化學工程與生物工程學院院長申有青教授表示，胰腺癌一直是醫學界的難題，主要存在以下兩個難點：一方面藥物分子血管外滲難-「出不來」；另一方面藥物分子瘤內滲透難-「鑽不進」。我們的技術是通過酶響應電荷反轉高分子載體介導的腫瘤主動滲透，使得跨血管內皮細胞轉運「出得來」，且能夠使得藥物在不同細胞間連續跨細胞轉運「鑽得深」。PLAT001具有長循環、強滲透的特性，有望為胰腺癌的治療帶來重大突破。



γ-谷氨酰轉肽酶(γ-Glutamyl transpeptidase, GGT) 是一種可特異性識別並催化含有 γ-谷氨酰基結構底物使其發生水解或者轉肽反應的酶，主要位於細胞膜，是一種跨膜蛋白，其活性位點暴露於細胞外。GGT 的表達與腫瘤組織的發展、侵襲和轉移高度相關，由於腫瘤組織的高代謝活性，因此往往也會高表達。PLAT001是GGT響應型高分子聚合物鍵合SN38形成的高分子偶聯藥物。由於高分子聚合物形成的尺度效應，PLAT001不會直接通過腎小球濾過清除，進而實現藥物在體內的長循環。PLAT001通過全身血液循環到達腫瘤部位之後，腫瘤血管內皮細胞表面的GGT水解PLAT001聚合物上的γ-谷氨酰基從而產生帶正電荷的伯胺基，促使血管表皮細胞和腫瘤細胞快速內吞陽離子化的偶聯物，進而觸發胞吞作用，並在腫瘤組織內跨細胞傳遞，實現PLAT001在實體瘤組織中的的強滲透作用。

PLAT001在多種動物腫瘤模型上都具有優異的抗腫瘤藥效，腫瘤抑制率高達90%以上。

胰腺癌納米創新藥PLAT001核心專利的獲獎，說明PLAT001在胰腺癌的突破性治療的應用前景得到認可，hjc黄金城製藥將不斷加強知識產權工作，促進專利技術實施和產業化發展，為海南自貿港建設貢獻力量。

PLAT001項目既是First-in-class的項目，又具有平台型的複製意義，是hjc黄金城製藥在創新藥領域全球佈局的一個重要里程碑。公司計劃向官方提交本品的快速通道認定以加速本品的後續開發，去推動這一藥物的儘快上市，實現公司創新藥雙報出海的戰略佈局，讓一款有突破性治療意義的藥物儘快地讓國內外患者獲益。

未來，hjc黄金城製藥將一如既往地實施「先進高端製造, 立足國內，面向國際」的戰略，持續不斷地開發更多更好的藥物供應全球，為民族醫藥工業的壯大持續作出貢獻。